Příběh bortezomibu jako jeden z hlavních úspěchů současné onkologie

20. 6. 2026 / Boris Cvek

Začnu tím, že mi nevadí, když lék je hodně drahý, pokud představuje opravdu průlom. Ať jsou pohádkově bohatí ti, kdo si to zaslouží. Samozřejmě Jonase Salka si za nepatentování vakcíny proti obrně vážím mnohem více (přišel tak o několik miliard dolarů).

Co likviduje vědu a medicínu dnes, nejsou ale užitečné patenty a velké peníze z nich. Ten problém je jedovatý balast, který může mít i formu patentů, o kterých sami jejich podavatelé předem vědí, že nikdy k ničemu nebudou. Ale zpět k bortezomibu.

Bortezomib je průlomem nejen v dramatickém prodloužení života (dnes se používá v kombinaci s jinými léky), ale i v samotném molekulárním principu: jde o vůbec první klinicky použitý inhibitor proteazomu.

V 90. letech, kdy profesoři Goldberg (Goldberg v roce 2012 napsal do Journal of Cell Biology bilanční článek, ze kterého vycházím) a Maniatis založili firmu, která měla využít blokaci proteazomu v medicíně, nikdo netušil, že by tak bylo možné léčit rakovinu. Zmínění vědci se domnívali, že by mohli takto léčit svalovou dystrofii. Bylo to logické: zastavením rozkladu bílkovin v buňkách posílíte svalovou hmotu. Nikdy se to, pokud vím, neuplatnilo.

Místo toho si náhodou jeden ze zaměstnanců (chemik Julian Adams) té firmy všiml, že inhibitory proteazomu zabíjejí rakovinné buňky. Což dělá ovšem leccos, i kyselina sírová. Představa, že z jeho pozorování plyne, že by se měly tyto látky testovat proti rakovině, byla jako z Marsu. Ale on se jí držel a prosadil masivní testy na nádorových buňkách. Ukázalo se, že bortezomib by měl léčit téměř všechny myslitelné rakoviny.

Patent na tuto látku se dostal shodou různých okolností do majetku firmy Millenium, která o něm ani nevěděla. Svým akcionářům představila osm jiných molekul jako nadějné léky, na kterých vydělá, ale ani jedna z nich se neuplatnila. Mezitím se podařilo koordinovanou aktivitou profesora Andersona na Harvardu (Goldberg také až do své smrti působil na Harvardu) a pacientských organizací docílit klinického testu první fáze. Bylo to někdy kolem roku 2000 (a v roce 2003 dostal bortezomib zrychlené schválení pro klinické použití u pacientů s mnohočetným myelomem jako lék třetí volby).

V takovém testu se sleduje bezpečná dávka. Začíná se velmi nízkou dávkou. Při této velmi nízké dávce se stal zázrak. V testu byli zařazeni pacienti s různými rakovinami, přičemž jedna jediná pacientka měla mnohočetný myleom. A u ní došlo k zázračnému uzdravení. Podobně jako u pacientky Dr. Lewisona na Johns Hopkins, která se antabusem (disulfiramem) vyléčila kompletně z těžké metastazující rakoviny prsu. Jenže antabus má smůlu nebo bortezomib naopak štěstí.

Tento jediný zázračný případ ukázal směr. Do té doby nikdo nepředpokládal, že bortezomib bude léčit právě tuhle rakovinu, zatímco u jiných selže. A takhle tedy vypadá skutečně velký úspěch současné onkologie. Několik náhod a pár odhodlaných lidí. Žádné stovky článků, velké týmy vědců, velké ústavy a konference. Ostatně dokud se neprokázalo, že bortezomib opravdu funguje, onkologický establishment by to považoval za naivní snílkovství. A samozřejmě: firma Millenium na tom vydělala pohádkové miliardy dolarů.

Pokud chcete příběh mRNA vakcín, zprostředkoval jsem ho zde na základě článku v Nature, jde také o velmi výmluvné svědectví o povaze vědy:

Dějiny mRNA vakcín | 20. 10. 2021 | Boris Cvek | Britské listy